RNA, die Ribonukleinsäure, übernimmt in Zellen unterschiedliche Aufgaben. Es gibt RNA-Moleküle, die genetische Informationen aus dem Genom übermitteln, RNA-Moleküle, die zur Bildung von Proteinen beitragen und solche, die regulieren, wie Erbinformationen in Proteine übersetzt werden, um nur drei Beispiele zu nennen. RNA-Moleküle können zahlreiche Prozesse und biochemische Reaktionen in einer Zelle beeinflussen. Das macht sie für die medizinische Forschung interessant.
„RNA ist ein vielseitiges Werkzeug: Die RNA-Moleküle sind chemisch nach bekannten Regeln aufgebaut, so lässt sich die gleiche Technologie auf viele verschiedene Krankheiten anwenden – vom seltenen Gendefekt bis zur weit verbreiteten Volkskrankheit“, sagt Professor Jörg Vogel, Direktor des Helmholtz-Instituts für RNA-basierte Infektionsforschung (HIRI) in Würzburg und Sprecher der Leopoldina-Arbeitsgruppe „RNA-basierte Therapien“. „Deutschland verfügt über eine starke Grundlagenforschung und hohe Expertise in Biomedizin und Nukleinsäurechemie. Damit dieses Potenzial auch bei den Patientinnen und Patienten ankommen kann, müssen wir Ausbildung, Forschung, Translation, Regulierung und Produktion strategisch enger verzahnen“, sagt Vogel weiter.
Mit der RNA-basierten Medizin verbinden sich insbesondere Hoffnungen für Menschen mit seltenen Erkrankungen, darunter versteht man Leiden, die nicht mehr als fünf von 1.000 Menschen betreffen und die in mehr als 70 % der Fälle genetische Ursachen haben. In Deutschland gibt es rund vier Millionen Betroffene. Die RNA-Technologie soll helfen, Therapien für kleine Patientengruppen gezielter und flexibler zu entwickeln als mit herkömmlichen Verfahren. Auf der anderen Seite bestehen auch Bedenken, zum Beispiel hinsichtlich der Kosten solcher Therapien und potenzieller Nebenwirkungen. Deswegen werden in der Stellungnahme ethische Aspekte wie die gerechte Teilhabe an neuen Möglichkeiten der Medizin, die Bezahlbarkeit im Gesundheitswesen und die gesellschaftliche Akzeptanz und Sicherheit RNA-basierter Medizin diskutiert.
„Mit den medizinischen Fortschritten entstehen auch Fragen der Gerechtigkeit – etwa, wer Zugang zu diesen neuen Therapien erhält und wie sie sich solidarisch finanzieren lassen“, sagt die Medizinethikerin Professorin em. ClaudiaWiesemann, Mitglied der Leopoldina-Arbeitsgruppe. „Menschen mit seltenen Erkrankungen dürfen nicht benachteiligt werden, nur weil ihre Behandlung zunächst teuer erscheint. Wichtig ist ein enger Austausch der Forschung mit Patientenorganisationen. Zudem muss einer übersteigerten Hoffnung auf Heilung sachlich begegnet werden und es müssen die aktuellen Entwicklungen und Ansätze in der Forschung transparent sowie verständlich erklärt werden“, so Wiesemann weiter.
Um das Potenzial der RNA-basierten Medizin zu nutzen und die Forschung in Deutschland daran zu stärken, empfiehlt die Stellungnahme eine nationale Strategie. Diese sieht die gezielte Förderung translationaler Forschung vor, also der Übersetzung wissenschaftlicher Erkenntnisse in anwendbare Therapien. Zudem benötige erfolgreiche Forschung innovationsfreundliche regulatorische Rahmenbedingungen, ohne jedoch die Sicherheitsstandards abzusenken. Eine nationale Strategie zur Förderung RNA-basierter Medizin müsse den Ausbau von Produktionskapazitäten und die Sicherung von Lieferketten sowie nachhaltige Investitionen in Ausbildung und Fachkräftenachwuchs ermöglichen.
Die Stellungnahme wurde von der interdisziplinär besetzten Arbeitsgruppe „RNA-basierte Therapien“ erarbeitet. Beteiligt waren Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler aus den Fächern Mikrobiologie, Biochemie, Pharmazie, Immunologie, Medizin und Medizinethik. Weitere Informationen zur Arbeitsgruppe: www.leopoldina.org/aufgaben/empfehlen-und-beraten/politikberatung-in-deutschland/rna-basierte-therapien
(Nationale Akademie der Wissenschaften Leopoldina)
Weitere Informationen:
https://www.leopoldina.org/rna-basierte-medizin
